對十三屆全國人大四次會議第4081號建議的答復

對十三屆全國人大四次會議第4081號建議的答復

國藥監建〔2021〕18號

楊鏗代表：

您提出的關于創新干細胞臨床轉化機制加快生物醫學領域戰略新興產業孵化的建議收悉，現答復如下：

細胞治療技術是近年來國際醫學前沿重點發展領域，國家藥監局高度重視包括干細胞在內的生物醫藥新技術產品的審評能力建設和技術規范研究。為推動細胞治療產業的持續健康發展，盡快滿足人民群眾對于質量穩定、安全可控、療效確切的細胞治療產品的迫切需求，我局通過多條途徑服務申請人，以加快相關產品的研發注冊和上市應用。

一、積極推進細胞治療產品監管科學研究，制定并發布干細胞研究相關技術指導原則

為規范我國細胞治療產品的研發和注冊申報，更好指導相關科研機構和企業研發細胞治療產品，我局開展了包括干細胞在內的生物醫藥新技術的評價體系研究。原食品藥品監管總局于2017年底制定并發布了涵蓋各類細胞及研發全過程的《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）》，涉及細胞治療產品藥學、藥理毒理、臨床研究與評價的一般原則及技術要求。2021年2月，我局藥品審評中心發布《免疫細胞治療產品臨床試驗技術指導原則（試行）》，為免疫細胞治療產品研發提供可參考的技術標準。近期，我局相關專業技術部門正在研究進一步細化不同種類細胞產品具體技術要求，組織制定細胞產品研發和注冊相關的技術指導性文件，不斷完善相關產品技術評價體系，努力推動細胞治療產業持續健康發展。

二、建立多種溝通渠道，提高企業的研發和申報效率

為進一步加強對藥物研發企業的技術指導與服務，我局藥品審評中心按照《藥物研發與技術審評溝通交流管理辦法》的相關規定，建立了郵件、電話、視頻會議、面對面溝通等多樣化的溝通渠道。申請人可以在干細胞治療產品研發的不同階段，就研發過程的相關要求、關鍵技術問題和研究結果與藥品審評中心開展溝通交流，以提高干細胞產品的研發和申報效率。

三、設立藥品加快上市注冊通道，實施臨床試驗默示許可，加快干細胞產品的審評速度

近年來，我局認真落實國務院《關于改革藥品醫療器械審評審批制度的意見》、中共中央辦公廳國務院辦公廳《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》要求，鼓勵以臨床價值為導向的藥物研制和創新，在確保安全性、有效性和質量可控性的前提下，不斷優化審評審批流程，提高審評審批效率，加快藥品的上市應用，提高藥品的可及性。2020年新修訂的《藥品注冊管理辦法》，設立了突破性治療藥物、附條件批準、優先審評審批、特別審批四個加快上市注冊通道，并明確每個通道的納入范圍、程序、支持政策等要求。對于具有明顯臨床價值或者臨床急需的干細胞產品，申請人可以在申報過程中提出優先審評審批等相關申請。對于符合要求的干細胞產品，我局相關專業技術部門將按照早期介入、專人負責、科學審批的原則，在標準不降低、程序不減少的前提下，在研制和注冊過程中給予必要的技術指導、溝通交流、優先配置資源、縮短審評時限等支持，以加快干細胞產品的應用上市。

此外，目前我國新藥臨床試驗申請已實施60日默示許可制，已有包括干細胞產品在內的多個細胞治療產品取得默示許可并開始臨床試驗，明顯提高了相關產品的研發速度。

四、配合國家衛生健康委開展干細胞臨床研究管理相關工作

為促進我國干細胞臨床研究與應用科學、有序、健康發展，國家衛生行政和國家藥品監管部門自2012年初共同組織開展了干細胞臨床研究和應用規范整頓工作，停止了未經批準的干細胞臨床研究和應用項目。同時，為建立符合我國國情、滿足干細胞技術發展需要的干細胞臨床研究管理制度和技術規范，2015年，原國家衛計委和國家食藥監總局共同組織制定了《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》和《干細胞制劑質量控制和臨床前研究指導原則（試行）》。

下一步，我局將與國家有關部門按照各自的職責，參考借鑒國際先進監管經驗和技術經驗，繼續完善相關管理制度和技術標準，為我國干細胞治療領域健康發展營造良好環境。

感謝您對藥品監督管理工作的關心和支持。

聯系單位及電話：國家藥監局藥品注冊司，010-88331114

國家藥監局

2021年7月1日