對十三屆全國人大四次會議第2229號建議的答復

對十三屆全國人大四次會議第2229號建議的答復

國藥監建〔2021〕77號

閆傲霜代表：

您提出的關于加快推進生物醫藥產業創新發展的建議收悉，現答復如下：

近年來，我國實施藥品審評審批制度改革，核心就是鼓勵藥品創新發展，推進藥品高質量發展，更好地滿足臨床急需。國家藥監局在藥品審評審批制度改革工作中實施了一系列鼓勵藥物研發創新的舉措：

一、改革臨床試驗管理方式，促進藥品創新研究

為促進藥品創新研究，優化臨床試驗管理程序，我局積極做好藥物臨床試驗管理的改革工作。一是按照新修訂的《中華人民共和國藥品管理法》[l1]規定，實施藥物臨床試驗機構備案管理，發布藥物臨床試驗機構管理規定的公告，明確備案工作程序；上線臨床試驗機構備案信息平臺，保障臨床試驗機構備案工作順利實施。二是全面深化實施藥物臨床試驗60日到期默視許可制，較改革前90日審評時限，縮短三分之一，加快臨床試驗申請的審批效率。三是科學接受境外臨床試驗數據，對臨床急需的罕見病治療用藥物，允許申請人在進口注冊申請時，以境外臨床試驗數據在國內申報上市。

二、深化審評審批改革，加快新藥好藥上市

新修訂的《藥品注冊管理辦法》[l2]進一步固化了審評審批制度改革經驗，充實了鼓勵藥物研制和創新內容，提高了藥品可及性。一是完善藥品加快上市注冊程序，根據2020年新修訂的《藥品注冊管理辦法》，配套發布了《突破性治療藥物審評工作程序（試行）》《藥品附條件批準上市申請審評審批工作程序（試行）》《藥品上市許可優先審評審批工作程序（試行）》，[l3]配合《藥品特別審批程序》[l4]，建立了四條加快藥物上市注冊的通道。二是將《藥品管理法》《疫苗管理法》[l5]及國務院文件中列明的臨床急需的短缺藥、兒童用藥、罕見病用藥、重大傳染病用藥、疾病防控急需疫苗和創新疫苗等納入加快上市注冊范圍，鼓勵開展研發注冊。三是建立專門通道，優化審評審批流程，將抗癌藥等臨床急需藥品納入優先審評審批程序，審評時限為130日，對臨床急需已在境外上市的罕見病治療藥優先審評時限進一步壓縮為70日（普通上市申請審評時限為200日），縮短研發成果轉化的時間，加快審批上市。四是支持創新藥的研制注冊，加快相關指導原則及規范文件的發布，目前已發布《化學藥品創新藥I期臨床試驗申請藥學共性問題相關技術要求》《接受藥品境外臨床試驗數據的技術指導原則》《境外已上市境內未上市藥品臨床技術要求》《真實世界證據支持藥物研發與審評的指導原則》[l6]等一系列技術指導原則，指導新藥的研發申報。

三、加快醫療器械審評審批改革，加速臨床急需醫療器械產品上市

2014年發布《創新醫療器械特別審批程序（試行）[l7]》，對技術上屬于國內首創、國際領先，具有顯著臨床應用價值的醫療器械納入特別審批通道。截至目前，共有110個創新性強、技術含量高、臨床價值顯著的產品上市。產品主要集中在植介入類設備、高端影像設備、體外診斷設備和試劑以及人工智能醫療器械等高端醫療器械，如經皮介入人工心臟瓣膜系統、肺結節CT影像輔助檢測軟件產品，代表了我國醫療器械創新的最高水平。2019年發布《醫療器械附條件批準上市指導原則》[l8]，對治療嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病的醫療器械，可以附條件上市，加速臨床急需產品上市進程。

四、充分利用社會資源，加強溝通交流，指導研發注冊

一是啟動藥品監管科學行動計劃，與高校及行業協會合作，針對新時期藥品、醫療器械監管工作存在的突出問題，通過創新監管工具、標準和方法等，進一步增強醫療器械監管的科學化、前瞻性和適用性，更好的滿足新時代公眾對醫療器械安全的新需要。二是建立審評專家咨詢委員會，保障審評科學公正。2016年成立了一致性評價專家委員會，指導一致性評價政策研究及審評審批工作咨詢；2017年印發《關于發布藥品注冊審評專家咨詢委員會管理辦法（試行）[l9]的公告》，規范了專家委員會工作程序，建立了12個通用專家咨詢委員會、10個中藥治療領域專家咨詢委員會、16個化藥和生物制品治療領域專家咨詢委員會；2017年還發布了《醫療器械技術審評專家咨詢委員會管理辦法[l10]》，正式建立了醫療器械技術審評專家咨詢制度，設立醫療器械技術審評咨詢委員會。三是構建溝通平臺，做好藥械研發、申報服務與指導。為保障藥品審評鼓勵創新、推動我國藥品高質量發展，國家藥監局就藥品研制與注冊已構建多渠道、多層次的溝通交流機制，2020年發布《藥物研發與技術審評溝通交流管理辦法》[l11]，向藥品注冊申請人提供了面對面會議、視頻會議或書面回復等多種主動溝通交流途徑。在藥物研發與臨床試驗申請前及注冊申請技術審評過程中，申請人均可與國家藥監局藥審中心就關鍵技術等問題進行溝通交流，指導藥物研發，鼓勵創新藥的研發與申報，加快藥品上市步伐。2018年發布《關于啟用技術審評咨詢平臺新功能的通告[l12]》，新增創新/優先審批醫療器械溝通交流和需臨床試驗審批產品溝通交流兩個模塊，服務加快醫療器械審評審批。

近年來，我局啟動一系列藥品審評審批改革，解決了審評解壓問題的同時，也注重鼓勵創新，從最高峰2015年有兩萬余件申請積壓到2018年起90%以上按時限審評，我國藥品審評審批進入快車道。同時我國創新藥發展也取得長足進步，2018至2020年我國創新藥批準上市數量也逐年增加，分別為9個、10個、20個，2021年截至6月30日，共批準21個創新藥。

下一步，我局將堅持以人民為中心的發展思想，加快推進生物醫藥產業創新發展，加大對臨床急需創新藥械研發、申報服務和指導工作，在保障獲批藥品及醫療器械安全、有效、質量可控基礎上，加快臨床急需新藥、醫療器械產品審評審批，使患者及早獲得可靠的治療、預防藥物及醫療器械。

感謝您對藥品監管工作的關心和支持。

聯系單位及電話：國家藥監局藥品注冊司 010-88331016

國家藥監局

2021年8月16日