關于政協第十三屆全國委員會第五次會議第03813號（醫療衛生類348號）提案答復的函

關于政協第十三屆全國委員會第五次會議第03813號（醫療衛生類348號）提案答復的函

國藥監提函〔2022〕38號

陳紅專委員：

您提出的《關于盡快建立新型抗腫瘤藥物臨床應用全流程智能監管平臺的提案》收悉。現會同國家衛生健康委、國家醫保局答復如下：

近年來，抗腫瘤新藥的研發和上市提速，各種新型抗腫瘤藥物可及性大大提高，國家有關部門高度關注癌癥的規范診療和合理用藥，通過持續完善藥品監管制度、臨床使用規范和醫療保障機制，進一步加強抗腫瘤藥物的供應保障、臨床使用、藥學服務、真實數據研究、上市后監測評價等工作，不斷促進對抗腫瘤藥物的科學監管。

一、做好抗腫瘤藥物的市場供應保障

2018年以來，國家醫保局連續4年開展醫保目錄調整，250種藥品通過準入談判進入目錄，平均降價超50%。為確保國家醫保談判藥品順利落地，提升談判藥品供應保障水平，國家醫保局與國家衛生健康委聯合印發《關于建立完善國家醫保談判藥品“雙通道”管理機制的指導意見》（醫保發〔2021〕28號）和《關于適應國家醫保談判常態化持續做好談判藥品落地工作的通知》（醫保函〔2021〕182號），通過定點醫療機構和定點零售藥店兩個渠道，滿足談判藥品供應保障、臨床使用等方面的合理需求。一是指導地方扎實推進“雙通道”管理。要求各地醫保部門按照加強管理、保障供應、規范使用、嚴格監管的原則，建立處方流轉中心，細化完善定點藥店遴選準入、患者認定、處方流轉、直接結算和基金監管等措施，切實提升談判藥品的供應保障水平。二是加強監測指導，確保規范使用。建立完善談判藥品使用情況監測機制，加強對談判藥品配備、使用和支付等情況的統計監測和評估。加強對參保患者用藥全流程的監管，防范和打擊利用談判藥品“雙通道”管理機制套取騙取醫保基金的行為，維護基金安全。

二、規范管理抗腫瘤藥物的臨床使用

隨著新型抗腫瘤藥物的不斷批準上市，國家衛生健康委高度重視抗腫瘤藥物臨床應用的監管工作。2018年以來，每年持續修訂更新《新型抗腫瘤藥物臨床應用指導原則》，用于規范腫瘤診療行為、保障醫療質量和醫療安全、促進抗腫瘤藥物合理使用；2018年12月，印發了《關于開展全國抗腫瘤藥物臨床應用監測工作的通知》，組織國際癌癥中心開發了全國抗腫瘤藥物臨床應用監測網，開展全國抗腫瘤藥物臨床應用監測工作；2020年12月，印發《抗腫瘤藥物臨床應用管理辦法（試行）》，進一步加強抗腫瘤藥物臨床應用管理，持續提高腫瘤治療的合理用藥水平。

三、進一步提高藥學服務水平

國家醫保談判藥物“雙通道”政策出臺后，藥品零售市場反應迅速，很多藥品零售連鎖企業重新布局，加大對DTP藥房的投入力度。2021年，中國醫藥商業協會對229家標準達標DTP藥房調查統計，DTP藥房店均員工人數15.2人，其中藥學技術人員店均7.8人。這些藥房均具有藥學服務信息系統和處方管理系統，能利用信息化技術開展藥學服務；建立了藥品儲運、銷售等管理制度，通過標準化管理，保證了藥品尤其是冷鏈藥品的質量安全；建立了年培訓制度，通過培訓，藥學技術人員能力水平有明顯提升，能運用所學知識為患者開展初級的藥物治療管理，提升了藥學服務能力和水平。

四、加強抗腫瘤藥物的上市后監測評價

國家藥監局高度重視抗腫瘤藥物的質量安全，通過開展藥品不良反應監測和上市后評價，加強對抗腫瘤藥物的監督管理。一是不斷規范個例報告和定期安全性更新報告，制定并發布了《藥品定期安全性更新報告撰寫規范》和《個例藥品不良反應收集和報告指導原則》等技術原則，結合持有人在實際工作中遇到的問題、定期更新問答文件和開展培訓，持續引導持有人做好上市后不良反應監測和評價工作，不斷夯實數據基礎；二是積極探索適合我國國情的信號檢測模式，組織藥品評價中心成立專項工作組，借鑒世界衛生組織烏普薩拉監測中心的計算機輔助信號檢測方法，建立了信號檢測平臺，積極探索適合我國國情的創新藥和附條件批準藥品（包括抗腫瘤藥物）信號檢測模式，以及時發現新的和嚴重的不良反應。三是及時開展安全性評價、完善藥品說明書安全性信息。藥品說明書是承載藥品安全性信息的重要工具，基于不良反應監測和信號檢測，積極開展抗腫瘤藥物的安全性評價工作，對經評價認為有必要納入說明書的新的和嚴重的不良反應，由藥品評價中心向國家藥監局提出說明書修訂建議。近年來，國家藥監局已發布了甲磺酸阿帕替尼片、吉非替尼片等抗腫瘤藥物說明書修訂公告，完善了說明書安全性信息。四是定期發布年度報告和公眾提示。組織編撰《國家藥品不良反應監測年度報告》，隨著腫瘤用藥不良反應監測數據的逐漸累積，在2018年的年度報告中對腫瘤用藥進行了專項分析，在2021年的年度報告中對PD-1/PD-L1類新型腫瘤用藥的不良反應發布了小貼士，為醫務人員和公眾提供安全用藥信息。

五、強化抗腫瘤藥物真實世界數據的研究使用

國家藥監局積極推進新型抗腫瘤藥物臨床應用綜合評價實時分析及決策轉化，堅持以患者為中心，充分考慮患者實際治療行為，開展真實世界研究。一是為進一步指導和規范利用真實世界數據生成真實世界證據支持藥物研發，國家藥監局藥審中心印發《用于產生真實世界證據的真實世界數據指導原則（試行）》等指導原則。二是國家藥監局藥審中心、海南省藥監局、海南省樂城管理局共同建立藥品真實世界數據研究協調工作機制，推進藥品真實世界數據應用試點工作。三是為了構建高質量真實世界數據基礎，利用真實世界共享數據，優化數據采集方式方法，開展圍繞患者角度的抗腫瘤藥真實世界方法學研究，如開展多準則決策模型應用于腫瘤患者治療方案的研究——“淋巴瘤治療藥物的價值評估框架研究”，該研究主要基于真實世界證據，在臨床價值評估中考慮了以患者為中心，填補了以往方法學不足的空缺，為醫藥政策的制定提供了相應證據。四是國家藥監局評價中心開展新型抗腫瘤藥物重點品種（如小分子靶向藥物、生物類似藥、免疫檢查點抑制劑等）及時監控和建模評價試點工作，實現評價結果的決策轉化，提高合理用藥水平，并為抗腫瘤藥物的科學監管等提供循證證據。

國家藥監局將與各有關部門，繼續加強新型抗腫瘤藥物全流程監管工作，加強抗腫瘤藥物的不良反應監測和真實世界數據應用，充分利用“雙通道”藥品管理機制，完善談判藥品落地監測機制，提高藥學服務水平，不斷維護腫瘤患者健康權益。

國家藥監局

2022年8月9日